干细胞开始于黄金时段,临床试验建议

作者:公孙统偃

<p>作者:丹尼斯Normile YOKOHAMA,日本 - 十多年来,干细胞疗法一直被吹捧为患有遗传性和退行性疾病的人们在上周为这一承诺提供了希望并向现实迈出了一步,并在国际年会上发表社区干细胞研究公告(ISSCR),两个小组正在进行人体临床研究,一个专注于罕见的遗传性神经疾病,另一个专注于加利福尼亚州纽瓦克老StemCells公司的视力丧失,报告了一个令人鼓舞的初步结果人类PMD in使用人类神经干细胞治疗Pelizaeus-Merzbacher病(PMD)是一种进行性和致命性疾病,其中基因突变抑制髓鞘的正常生长,髓鞘是一种保护性物质,在没有髓鞘的情况下包裹大脑中的神经纤维,神经信号丢失,患者,通常是婴儿,在她现在患有退行性运动协调和其他神经系统症状研究副总裁StemCells表示,Ann Tsukamoto公司选择在PMD方法上测试其神经干细胞,因为该疾病尚未得到治疗,而且基因检测和磁共振成像确认了“早期干预”的诊断机会,它可以最好的帮助“该公司已经创建了一个高度纯化的神经干细胞库,从成人神经组织分离到啮齿动物,细胞不形成肿瘤;相反,它们通过动物的大脑迁移,在那里它们分化成各种类型的神经细胞,包括产生保护神经纤维的髓鞘的细胞</p><p>当神经茎被注射到小鼠体内时,它们表现出“强烈”的植入和迁移以形成新的髓鞘</p><p> ,“Tsukamoto说,该公司现在赞助每个患者的四个PMD婴儿策略的初步安全性试验,加州大学旧金山分校的研究人员将有7500万个神经干细胞移植到Tsukamoto报道磁共振成像进行了18个月后来显示在轴突周围形成新的髓鞘和治疗的临床观察,因此接受者不会拒绝外来细胞而接受者不会拒绝外来细胞患者表明他们的运动功能保持稳定或享受适度的收益公司正在计划对Tsukamoto进行ger试验,并表示如果治疗证明有效,它可以会议中神经干细胞治疗导致多发性硬化,脑瘫和阿尔茨海默病在第二次对话中,神户RIKEN发育生物学中心的干细胞研究员Masayo Takahashi报告了她的团队在湿性年龄的临床前工作中取得的进展AMD中相关的黄斑变性(AMD),其中视网膜色素上皮(RPE)细胞支持眼睛检测轻度磨损的细胞,并且还在视网膜下生长异常,血管渗漏,这可能导致眼睛中央视力丧失她团队的策略是手术切除有问题的血管并使用来自患者自身细胞的新RPE细胞替换受损的RPE细胞使用称为细胞重编程的过程,研究人员将患者的皮肤细胞转化为所谓的诱导多能干细胞(iPS)Ls,可以区分成人体内的所有细胞,然后将这些iPS细胞转化为RPE细胞,并在实验室中形成片状</p><p> iPS方法使用患者自己的细胞,他们避免需要免疫抑制药物RPE细胞Takahashi团队生成真人RPE细胞的特征结构和基因表达模式她还报道了通过向小鼠注射细胞没有发现肿瘤细胞存活更多移植到猴子中超过6个月研究小组尚未直接测试移植的RPE细胞是否直接测试改善动物视力,但Takahashi指出,一些患有AMD的RPE细胞从外周迁移到眼睛中心,改善了他们的中心视力</p><p>希望获得今年一年前研究人类受试者的所有必要批准</p><p>加州大学洛杉矶分校的科学家和马萨诸塞州马尔堡的先进细胞技术科学家,在“柳叶刀”杂志上报道,安全和成功使用源自人胚胎干细胞的RPE细胞而非iPS细胞用于治疗数量有限的人类不同类型的AMD高桥预测患者将来可选择不同的干“依赖于目标疾病和宿主情况”的细胞疗法以及“柳叶刀”论文中报告的阳性结果,并在癌症研究所的ISSCR,斯坦细胞研究员Fiona Watt和英国波士顿George Daley,哈佛医学院的干细胞科学家表示,这将有助于该领域“聚集力量”,并对今年报告的进展更加乐观,他说,“等到明年波士顿,”2013年的网站ISSCR会议ScienceNOW,....